Estudios más recientes se han concentrado en el uso de células progenitoras para tratar de restablecer las proteínas faltantes en los pacientes con distrofia muscular. Los investigadores han mostrado que las células progenitoras pueden usarse para enviar un gen de distrofina funcional a los músculos esqueléticos de ratones distróficos.
Terapia de reemplazo genético
Podría obtenerse una cura verdadera para la distrofia de Duchenne, la congénita y del anillo óseo si pudiera reemplazarse el gen defectuoso de distrofina por un gen funcional
Terapia de modificación genética para evitar las mutaciones heredadas
Aproximadamente el 80 por ciento de los pacientes con Duchenne tiene mutaciones en el gen de distrofina que hace que funcione incorrectamente y que deje de producir la proteína distrofina
http://espanol.ninds.nih.gov/trastornos/distrofia_muscular.htm
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