Restauracion de la funcionalidad de la distrofina con terapia génica con oligonucleótidos antisentido.
Se ha comprobado en ratones transgénicos que la estimulación de la producción de utrofina mediada por un factor de transcripción artificial específicamente diseñado mejora la fuerza muscular. Este factor de transcripción es de tipo “dedos de zinc” y su acción global sobre otros genes parece ser muy bien tolerada en los ratones. Otras líneas de investigación en el tratamiento de la enfermedad de Duchenne tratan de restaurar la funcionalidad de la distrofina con terapia génica con oligonucleótidos antisentido que restauren la zona mutada. Existen otras líneas tienen como diana la PGC-1alfa que es una proteína coactivadora que regula un amplio conjunto de genes incluyendo genes mitocondriales y genes de la unión neuromuscular.
Potential of oligonucleotide-mediated exon-skipping therapy for Duchenne muscular dystrophy.
http://www.medmol.es/moleculas/22/
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